Bayer HealthCare thông báo rằng Cục Quản lý dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) tài trợ xét duyệt ưu tiên Hồ sơ thuốc mới (NDA) đã được đệ đơn từ cuối tháng 4/2012 cho Regorafenib – chất ức chế multi-kinase để điều trị bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn (mCRC) khi mà bệnh đã tiến triển sau khi đã qua các phương pháp điều trị tiêu chuẩn đã được phê duyệt.
FDA tài trợ xét duyệt ưu tiên cho các loại thuốc cung cấp những tiến bộ lớn trong việc chăm sóc hoặc cung cấp một phương pháp điều trị mà chưa có điều trị thích hợp hiện tại. Theo Chi phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA), FDA sẽ hoàn thành đánh giá của mình trong vòng 6 tháng từ khi nhận trình NDA, chứ không phải là chu kỳ tiêu chuẩn 10 tháng.
“Chúng tôi hoan nghênh việc xem xét ưu tiên của FDA cho Regorafenib, nó hỗ trợ những nỗ lực của chúng tôi để làm cho Regorafenib sớm được áp dụng điều trị cho các bệnh nhân vốn đã không còn đáp ứng với các phương pháp trị liệu có sẵn và khẩn cấp cần một sự lựa chọn mới”, tiến sĩ Kemal Malik, thành viên hội đồng quản trị và Trưởng phòng Phát triển Toàn cầu của Bayer HealthCare cho biết.
Chương trình được dựa trên dữ liệu từ phage III của nghiên cứu CORRECT. Thử nghiệm cho thấy uống Regorafenib cộng với hỗ trợ chăm sóc tốt nhất (BSC) đã cải thiện đáng kể cả thời gian sống tổng thể lẫn thời gian sống bệnh không diễn tiến, so với giả dược cộng với BSC. Trong thử nghiệm này, sự an toàn và sự dung nạp của Regorafenib nói chung như dự kiến và không có độc tính mới hoặc không mong muốn đã được quan sát.
Hiệu quả và độ an toàn thể hiện trong thử nghiệm này lần đầu tiên được báo cáo tại Hội nghị Ung thư tiêu hóa thường niên của Hiệp hội ung thư Hoa Kỳ trong tháng 1/2012 và các dữ liệu bổ sung đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của ASCO vào tháng 6/2012.
Giới thiệu về nghiên cứu CORRECT
Nghiên cứu CORRECT là một đa quốc gia, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược trong phage III. Nghiên cứu nhận 760 bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn, mà bệnh đã tiến triển sau khi đã sử dụng các liệu pháp tiêu chuẩn đã được phê duyệt. Nghiên cứu được tiến hành ở Bắc Mỹ, Châu Âu, Israel, Trung Quốc, Nhật Bản, và Úc. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận được hoặc Regorafenib cộng với BSC hoặc giả dược cộng với BSC. Chu kỳ điều trị bao gồm 160 mg Regorafenib (hoặc phù hợp với giả dược) một lần mỗi ngày trong ba tuần / một tuần giảm cộng với BSC. Tiêu chí chính của nghiên cứu này là thời gian sống tổng thể của bệnh nhân. Tiêu chí trung gian bao gồm thời gian sống bệnh không diễn tiến, khối u đáp ứng tỷ lệ mục tiêu và tỷ lệ kiểm soát bệnh, So sánh sự an toàn và dung nạp của hai nhóm điều trị.
Trong tháng 10/2011, Bayer đã công bố kết quả phage III nghiên cứu CORRECT theo tiêu chí chính của nghiên cứu, theo một phân tích tạm thời, đã cho thấy sự cải thiện đáng kể tỉ lệ sống của bệnh nhân. Dựa trên một khuyến cáo từ Ủy ban Giám sát độc lập dữ liệu (DMC), nghiên cứu được làm mù và bệnh nhân sử dụng giả dược đã được cung cấp điều trị với Regorafenib.
Giới thiệu về Regorafenib
Regorafenib là một chất ức chế multi-kinase nhắm trúng đích qua ba cơ chế tăng trưởng của khối u: sự hình thành tân mạch, sự sinh gen ung thư, và sự tạo vi môi trường khối u. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, Regorafenib ức chế một số receptor VEGF angiogenic tyrosine kinase đóng vai trò quan trọng trong neoangiogenesis khối u và lymphangiogenesis (tốc độ tăng trưởng của các mạch máu và mạch bạch huyết). Nó cũng ức chế các kinase của vi môi trường ung thư và khối u khác bao gồm cả KIT, RET, PDGFR, và FGFR, tác động riêng lẻ hay phối hợp đến sự tăng trưởng khối u, hình thành một vi môi trường đệm và tiến triển của bệnh. Regorafenib hiện đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng cho tiềm năng của nó để điều trị bệnh nhân với nhiều loại khối u.
Theo WorldPharmaNews – Nhóc Dược sĩ
